Serve disporre di più opzioni per la sindrome mielodisplastica (MDS)
Informazioni sullo studio RENEW
Lo studio RENEW sta valutando un farmaco sperimentale dello studio per verificare se sia in grado di ridurre in maniera efficace e sicura la necessità di trasfusioni di sangue dovute alla sindrome mielodisplastica e all’anemia correlata all’MDS.
Questo studio prevede almeno 20 visite.
Nel corso dello studio, avrai 2 possibilità su 3 (67%) di ricevere il farmaco sperimentale dello studio e 1 possibilità su 3 (33%) di ricevere un placebo. Un placebo è una sostanza che ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale dello studio, ma che non contiene alcun principio attivo.
Ci si attende che il farmaco sperimentale dello studio blocchi delle proteine presenti nel sangue che interferiscono con la capacità dell’organismo di produrre globuli rossi. Verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) ogni 4 settimane presso il centro dello studio.
Puoi essere idoneo/a a partecipare a questo studio di ricerca clinica se:*
- Hai più di 18 anni
- Hai ricevuto una diagnosi di MDS a rischio molto basso, basso o intermedio
- Soffri di anemia che richiede un trattamento a base di infusioni di sangue
- Non trai più beneficio dal trattamento iniziale che hai ricevuto per l’MDS o non si prevede che trarrai beneficio dal trattamento standard
Potresti non essere idoneo/a alla partecipazione se hai assunto determinati trattamenti per l’MDS. Vi sono dei criteri aggiuntivi che vengono analizzati dal team dello studio presso il centro dello studio nel corso della prima visita.
Perché partecipare?
Nel caso in cui tu sia idoneo/a e decida di partecipare, riceverai:
- Un attento monitoraggio da parte di un medico dello studio e di un team esperto in MDS e anemia correlata all’MDS
- Rimborso delle spese per la partecipazione alle visite dello studio, secondo necessità
- La possibilità di dare un contributo ai progressi nelle conoscenze cliniche sull’MDS e sull’anemia correlata all’MDS
La tua sicurezza nel corso della partecipazione allo studio RENEW rappresenta la nostra massima priorità. In caso di domande o dubbi in qualsiasi momento nel corso dello studio, un membro del team dello studio sarà sempre a tua disposizione.
La tua partecipazione conta molto, dal momento che la ricerca ha bisogno di persone di ogni estrazione per individuare trattamenti migliori per tutti. La partecipazione agli studi di ricerca clinica è volontaria e potrai ritirarti in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo. La tua privacy verrà protetta durante tutto lo studio.
Informazioni sull'MDS e sull'anemia correlata all'MDS
La sindrome mielodisplastica (MDS) è un tipo di tumore del sangue. L’anemia correlata all’MDS è causata dall’incapacità del midollo osseo di produrre una quantità sufficiente di globuli rossi sani. I pazienti con MDS soffrono frequentemente di anemia, ossia bassi livelli di globuli rossi, e richiedono trasfusioni di sangue per alleviare i propri sintomi. Questi sintomi possono includere:
- Stanchezza/affaticamento eccessivo1, 2, 3
- Respiro affannoso1, 2, 3
- Pallore cutaneo1, 3
- Perdita di appetito2, 3
- Battito cardiaco irregolare/rapido2, 3
- Dolore toracico2
- Facile formazione di lividure o sanguinamento1, 3, 4
La maggior parte delle persone con MDS presenta un certo livello di anemia. Fino al 90% delle persone con MDS ad un certo punto ha necessità di una trasfusione di sangue e il 30-45% diventa dipendente dalle trasfusioni di sangue.5 Anche se sono disponibili trattamenti per l’MDS, potrebbero non essere efficaci per tutti.
Ed è qui che entra in gioco lo studio RENEW.
1 https://www.cancer.gov/types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq
2 https://www.aamds.org/mds/symptoms
3 https://www.cancer.org/cancer/types/myelodysplastic-syndrome/detection-diagnosis-staging/signs-symptoms.html
4 https://www.mds-foundation.org/learn/what-is-mds/
5 https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5709101/
Sedi dello studio
La cartina di seguito mostra le sedi in cui sono attualmente presenti i centri dello studio che supportano questo studio di ricerca.
Non ne vedi uno nella tua zona? Puoi in ogni caso rispondere a un breve questionario qui per verificare se hai i requisiti necessari e salvare i tuoi dati. In questo modo potremo contattarti quando verranno aperti nuovi centri dello studio più vicini a te.
Verranno rimborsate le spese di viaggio.
Domande frequenti
Questa sezione ti aiuterà a rispondere ad alcune possibili domande importanti relative alla tua partecipazione a questo studio.
Informazioni sullo studio RENEW
Perché viene condotto lo studio RENEW?
Lo studio RENEW sta valutando un farmaco sperimentale dello studio per verificare se sia in grado di ridurre in maniera efficace e sicura la necessità di trasfusioni di sangue dovute alla sindrome mielodisplastica (MDS) e all’anemia correlata all’MDS.
Come agisce il farmaco sperimentale dello studio?
Ci si attende che il farmaco sperimentale dello studio blocchi delle proteine presenti nel sangue che interferiscono con la capacità dell’organismo di produrre globuli rossi.
In che modo posso decidere se questo studio clinico è adatto a me?
Prima che tu accetti di partecipare, il team dello studio analizzerà con te tutti gli aspetti legati allo studio, inclusi i test e le procedure richiesti. Nel caso in cui tu decida di partecipare, ti verrà consegnato un documento denominato Modulo di consenso informato che riporta per iscritto lo scopo dello studio, i relativi test, le procedure, i benefici, i rischi e le precauzioni. Avrai la possibilità di porre domande e decidere se la partecipazione rappresenta la scelta giusta per te.
Chi posso contattare in caso di altre domande?
Per eventuali domande, contatta un centro dello studio nelle tue vicinanze. Un infermiere o un coordinatore della ricerca potrà fornire ulteriori informazioni e rispondere alle tue domande.
Che cos'è un placebo?
Un placebo è una sostanza che ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale dello studio, ma che non contiene alcun principio attivo.
Privacy, interruzione della partecipazione, costi e autorizzazione
Cosa succederà ai miei dati personali?
I team dello studio rispettano e proteggono la privacy dei partecipanti e non condivideranno i dati personali, salvo nei casi richiesti dalla legge, e conserveranno le informazioni personali utilizzando dei codici che non consentono l’identificazione dei partecipanti. Il Modulo di consenso informato fornirà ulteriori informazioni sul modo in cui verrà protetta la tua privacy.
È possibile ritirarsi da uno studio dopo averlo iniziato?
La tua partecipazione a uno studio di ricerca clinica è del tutto volontaria e potrai ritirarti in qualsiasi momento. Nel caso in cui tu decida di ritirarti anticipatamente, ti verrà chiesto di informare il team dello studio prima di procedere. Ti verrà richiesto di tornare al centro almeno una volta per essere sottoposto/a a una visita finale. Con la tua autorizzazione, il team dello studio potrà contattarti periodicamente per un periodo di tempo di 3-5 anni dall’ultima dose del farmaco dello studio.
Riceverò un compenso per la partecipazione/un rimborso del viaggio?
In caso di idoneità, il team dello studio potrà fornirti informazioni sul rimborso delle spese sostenute per la partecipazione alle visite dello studio, ma non riceverai alcun compenso per la partecipazione allo studio.
Il mio medico deve concedermi l'autorizzazione a partecipare a uno studio di ricerca clinica?
Non è necessario che il tuo medico ti conceda l’autorizzazione a partecipare. Tuttavia, sia tu sia il medico dello studio, previo il tuo consenso, potrete contattare il tuo medico curante per discutere della tua partecipazione prima di iniziare, chiedere informazioni sulla tua anamnesi clinica e tenerlo aggiornato sui progressi.
Informazioni sugli studi di ricerca clinica
Cos'è uno studio di ricerca clinica?
Uno studio di ricerca clinica, chiamato anche studio clinico, è uno studio scientifico volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco dello studio. Uno studio clinico è in grado di dimostrare se il farmaco sperimentale dello studio sia migliore, equivalente o inferiore al trattamento standard o al placebo (una sostanza che ha lo stesso aspetto del farmaco dello studio, ma che non contiene alcun principio attivo). La conduzione dello studio è affidata a medici, infermieri e altri professionisti sanitari qualificati.
È solo attraverso il completamento degli studi di ricerca clinica che i farmaci dello studio possono essere valutati e, qualora si dimostrino sicuri ed efficaci, approvati per un determinato uso. Diversi organismi di regolamentazione in vari Paesi forniranno questa approvazione a seguito di un’attenta valutazione. I farmaci soggetti a prescrizione medica attualmente in uso sono stati inizialmente valutati nel corso di studi clinici per dimostrarne la sicurezza e l’efficacia.
Chi può partecipare a uno studio di ricerca clinica?
Potranno partecipare soltanto pazienti che soddisfano tutti i criteri di idoneità previsti per uno studio di ricerca clinica. Il team dello studio del centro che sceglierai valuterà la tua anamnesi clinica e il tuo stato di salute attuale per verificare che soddisfino i criteri di idoneità e stabilirà così la tua idoneità alla partecipazione allo studio. Potrebbe anche esserti richiesto di fornire informazioni contenute nella tua cartella clinica per consentire al team dello studio di stabilire la tua idoneità.
Cos'è un farmaco sperimentale dello studio?
Un farmaco sperimentale dello studio è un farmaco attualmente in fase di valutazione in studi di ricerca clinica. Non è ancora stato approvato dagli organismi di regolamentazione per l’utilizzo da parte dei medici nella loro pratica quotidiana.
Reference:
1. Platzbecker U, Fenaux P, Adès L, et al. Proposals for revised IWG 2018 hematological response criteria in patients with MDS included in clinical trials. Blood. 2019;133(10):1020-1030. doi:10.1182/blood-2018-06-857102