Potřebujeme více možností léčby
myelodysplastického syndromu (MDS)
O studii RENEW
Studie RENEW posuzuje hodnocený léčivý přípravek, aby zjistila, jestli může bezpečně a účinně snížit potřebu transfuzí krve kvůli myelodysplastickému syndromu a MDS s anémií.
Tato studie zahrnuje alespoň 20 návštěv.
V průběhu studie budete mít šanci 2 ze 3 (67 %), že dostanete hodnocený léčivý přípravek, a 1 ze 3 (33 %), že dostanete placebo. Placebo je látka, která vypadá jako hodnocený léčivý přípravek, ale neobsahuje žádné účinné složky.
Očekává se, že hodnocený léčivý přípravek bude v krvi blokovat bílkoviny, které brání tělu vytvářet červené krvinky. Podává se subkutánní (podkožní) injekcí každé 4 týdny na pracovišti studie.
K účasti v klinické studii můžete být způsobilí, pokud:*
- je Vám více než 18 let,
- máte diagnostikované MDS s velmi nízkým rizikem, nízkým rizikem nebo středním rizikem,
- máte anémii, která se musí léčit transfuzemi krve,
- počáteční léčba MDS už Vám nepřináší žádný prospěch nebo neočekáváte, že Vám standardní léčba pomůže.
Možná k účasti ve studii nebudete způsobilí, pokud jste podstoupili určitou léčbu MDS. Existují další kritéria, která posuzuje tým studie na pracovišti studie při první návštěvě.
Proč se účastnit?
Když se kvalifikujete do studie a rozhodnete se pro účast:
- bude Vás pečlivě sledovat zkoušející lékař a tým odborníků, kteří mají zkušenosti s MDS a MDS s anémií,
- budete mít příležitost pomoci při rozšiřování znalostí o MDS a MDS s anémií.
Vaše bezpečí během účasti ve studii RENEW je naší nejvyšší prioritou. Pokud budete mít kdykoli během studie otázky nebo pochybnosti, bude Vám k dispozici člen týmu studie.
Vaše účast je důležitá – protože do výzkumu je nutné zařadit osoby ze všech prostředí, aby bylo možné najít co nejvhodnější léčbu pro všechny. Účast v jakékoli klinické studii je dobrovolná a můžete kdykoli odstoupit z jakéhokoli důvodu. Vaše soukromí bude zachováno po celou dobu trvání studie.
O MDS a MDS s anémií
Myelodysplastický syndrom (MDS) je druh rakoviny krve. Anémie související s MDS vzniká, když kostní dřeň nedokáže vytvářet dostatek zdravých červených krvinek. Lidé s MDS často trpí anémií nebo nízkou hladinou červených krvinek a potřebují transfuze krve, které jim ulevují od příznaků. K příznakům může patřit:
- nadměrná únava / vyčerpání,1, 2, 3
- dušnost,1, 2, 3
- bledá pokožka,1, 3
- ztráta chuti k jídlu,2, 3
- nepravidelný/zrychlený srdeční tep,2, 3
- bolest na hrudi,2
- snadná tvorba modřin nebo krvácení.1, 3, 4
Většina lidí s MDS má anémii určitého stupně. Až 90 % lidí s MDS potřebuje v určité chvíli transfuze krve a 30–45 % lidí je na transfuzích krve závislých.5 Přestože na MDS existuje léčba, nemusí zabírat u všech.
A právě zde přichází ke slovu studie RENEW.
1 https://www.cancer.gov/types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq
2 https://www.aamds.org/mds/symptoms
3 https://www.cancer.org/cancer/types/myelodysplastic-syndrome/detection-diagnosis-staging/signs-symptoms.html
4 https://www.mds-foundation.org/learn/what-is-mds/
5 https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5709101/
Místa, kde studie probíhá
Mapa níže zobrazuje místa, kde jsou v tuto chvíli pracovišti studie podporující tuto výzkumnou studii.
Nevidíte žádné pracoviště ve svém okolí? Přesto můžete vyplnit krátký dotazník zde, abyste viděli, jestli se můžete zúčastnit, a uložili své údaje. Tak Vás budeme moci kontaktovat, když se ve Vašem okolí otevře nové pracovišti studie.
Často kladené otázky (FAQ)
V této časti najdete odpovědi na některé důležité otázky ohledně účasti v této studii.
O studii RENEW
Proč se studie RENEW provádí?
Studie RENEW posuzuje hodnocený léčivý přípravek, aby se prokázalo, jestli může bezpečně a účinně snižovat potřebu transfuzí krve způsobenou myelodysplastickým syndromem (MDS) a MDS s anémií.
Jak hodnocený léčivý přípravek funguje?
Očekává se, že hodnocený léčivý přípravek bude v krvi blokovat bílkoviny, které brání tělu vytvářet červené krvinky.
Jak se mám rozhodnout, jestli je studie pro mě vhodná?
Než budete souhlasit s účastí ve studii, tým studie s Vámi probere veškeré aspekty studie, včetně povinných testů a postupů. Když se rozhodnete pro účast, dostanete dokument nazvaný Informovaný souhlas, ve kterém jsou písemně uvedeny účel studie, testy, postupy, přínosy, rizika a bezpečnostní opatření. Budete mít možnost klást otázky a rozhodnout se, jestli je pro Vás účast to pravé.
Na koho se mohu obrátit, když budu mít další otázky?
Máte-li jakékoli otázky, obraťte se na pracovišti studie ve svém okolí. Výzkumná sestra nebo koordinátor Vám mohou poskytnout další informace a odpovědět na Vaše otázky.
Co je placebo?
Placebo je látka, která vypadá jako hodnocený léčivý přípravek, ale neobsahuje žádné účinné složky.
Soukromí, ukončení účasti, náklady a povolení
Co se stane s mými osobními údaji?
Týmy studie respektují a chrání Vaše soukromí a nebudou sdílet žádné údaje s výjimkou těch, které vyžaduje zákon, a budou Vaše osobní údaje ukládat s kódy, podle kterých Vás nebude možné identifikovat. Podrobnější informace ohledně ochrany Vašeho soukromí naleznete v dokumentu s názvem Informovaný souhlas.
Mohu odstoupit ze studie i poté, co jsem začal(a)?
Vaše účast v klinické výzkumné studii je zcela dobrovolná a můžete kdykoli odstoupit. Pokud se rozhodnete ukončit svou účast předčasně, budete požádáni, abyste o tom předem informovali tým studie. Bude potřeba, abyste se ještě jednou dostavili na kliniku kvůli provedení konečné návštěvy. S Vaším svolením Vás může tým studie pravidelně kontaktovat po dobu 3 až 5 let po podání poslední dávky hodnoceného přípravku.
Potřebuji pro účast v klinické studii povolení od praktického lékaře?
Lékař Vám nemusí dávat povolení pro účast. Buď Vy, nebo zkoušející lékař (s Vaším souhlasem) můžete Vašeho praktického lékaře kontaktovat, abyste s ním probrali účast ve studii ještě před zahájením, zeptali se ho na anamnézu a informovali ho o Vašem pokroku.
O klinických výzkumných studiích
Co je klinická výzkumná studie?
Výzkumná klinická studie, také zvaná klinické hodnocení, je vědecká studie, která posuzuje bezpečnost a účinnosti hodnoceného léčivého přípravku. Klinické hodnocení může ukázat, že hodnocený léčivý přípravek je lepší, stejný nebo horší než standardní léčba nebo placebo (látka, která vypadá jako hodnocený léčivý přípravek, ale neobsahuje žádné účinné složky). Odpovědnost za provedení studie nesou zkušení lékaři, zdravotní sestry a další zdravotničtí pracovníci.
Léčivé přípravky je možné vyhodnotit teprve po dokončení klinických studií, a pokud se prokáže jejich bezpečnost a účinnost, je možné je schválit pro konkrétní použití. Různé regulační orgány v různých zemích udělí souhlas až po pečlivém přezkoumání. Léky na předpis, které se dnes používají, byly nejprve posouzeny jako bezpečné a účinné v rámci klinických výzkumných studií.
Kdo se může klinické výzkumné studie účastnit?
Studie se mohou účastnit pouze osoby, které splňují požadovaná kritéria způsobilosti pro klinickou výzkumnou studii. Tým studie na Vámi vybrané klinice posoudí Vaši anamnézu a aktuální zdravotní stav podle požadovaných kritérií způsobilosti k účasti ve studii. Poté rozhodne, jestli jste způsobilí kandidátem k účasti ve studii. Může se stát, že budete požádáni o poskytnutí informací ze svých lékařských záznamů, které pomohou týmu studie určit, zda jste způsobilí k účasti ve studii.
Co je hodnocený léčivý přípravek?
Hodnocený léčivý přípravek je lék, který se aktuálně testuje v rámci klinických výzkumných studií. Ještě není schválený regulačními orgány pro použití v každodenní lékařské praxi.
Reference:
1. Platzbecker U, Fenaux P, Adès L, et al. Proposals for revised IWG 2018 hematological response criteria in patients with MDS included in clinical trials. Blood. 2019;133(10):1020-1030. doi:10.1182/blood-2018-06-857102