Jelenleg folyik a résztvevők toborzása egy MSD-sel és vérszegénységgel élő személyeknek szóló vizsgálatba.
A RENEW vizsgálatban egy vizsgálati gyógyszert értékelnek, hogy megtudják, biztonságos és hatékony módon csökkentheti-e a mielodiszpláziás neopláziákkal/szindrómákkal (MDS) összefüggő vérszegénység miatti vérátömlesztések szükségességét.
Ezt a klinikai vizsgálatot áttekintette az Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottsága, és arról kedvező állásfoglalást tett. A vizsgálatot a magyar engedélyező hatóság, a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ hagyta jóvá.
A vizsgálatban legalább 20 vizitre kerül sor, melyek némelyikére otthonában is sor kerülhet.
A vizsgálat során Önnek 2:3 (67%) esélye lesz arra, hogy az aktív vizsgálati gyógyszert kapja, és 1:3 (33%) esélye arra, hogy placebót kapjon. A placebo egy hatással nem bíró anyag, ami úgy néz ki, mint a vizsgálati gyógyszer, de nem tartalmaz aktív vizsgálati gyógyszert.
A vizsgálati gyógyszer várhatóan gátolja az egyik fehérjét a vérben, amelyik akadályozza szervezete képességét arra, hogy vörösvérsejteket termeljen. A vizsgálóhelyen fogják beadni, szubkután (bőr alá adott) injekció formájában, körülbelül 4 hetente.
*Előfordulhat, hogy Ön nem alkalmas a részvételre, ha bizonyos kezeléseket kapott MDS betegsége ellen. A további feltételeket a vizsgálócsapattal tudja megbeszélni.
Ha Ön alkalmas a részvételre, és úgy dönt, hogy csatlakozik a vizsgálathoz, a következőkben részesül:
A RENEW vizsgálatban való részvétele során az Ön biztonsága a legfontosabb. Ha kérdése vagy aggálya merülne fel a vizsgálat során, a vizsgálócsapat egy tagja szívesen rendelkezésére áll, hogy megbeszélje ezeket Önnel.
Bármikor szabadon, indoklás nélkül kiléphet a vizsgálatból. Adatainak védelméről a vizsgálat teljes időtartama alatt gondoskodnak.
A mielodiszpláziás neopláziák/szindrómák (MDS) a vérrák bizonyos típusai. Az MDS-sel összefüggő vérszegénységet (anémiát) az okozza, amikor az MDS miatt a csontvelő már nem képes elegendő vörösvérsejtet termelni. Az MDS-ben szenvedők körében gyakori a vérszegénység, vagy a vörösvérsejtek alacsony száma, és tüneteik enyhítése érdekében többszöri vérátömlesztést igényelnek. Ezek a tünetek a következők lehetnek:
Kérjük, hívja fel a keresés eredményeképp kapott helyszínen feltüntetett telefonszámot, hogy megerősítse, melyik a legközelebbi vizsgálóhely. További információkért forduljon a vizsgálóhely személyzetének egyik tagjához. Az Ön által megadott adatokat bizalmasan kezeljük.
Utazási és költségtérítési támogatást biztosítunk.
Ez a rész segíthet megválaszolni egyes fontos kérdéseket, melyek a vizsgálatban való részvételével kapcsolatosan felmerülhetnek Önben.
A RENEW vizsgálatban egy vizsgálati gyógyszert értékelnek, hogy megtudják, biztonságos és hatékony módon csökkentheti-e a mielodiszpláziás neopláziákkal/szindrómákkal (MDS) összefüggő vérszegénység miatti vérátömlesztésekre való igényt.
A vizsgálati gyógyszer várhatóan gátolja az egyik fehérjét a vérben, amelyik akadályozza szervezete képességét arra, hogy vörösvérsejteket termeljen.
Mielőtt beleegyezik a részvételbe, a vizsgálati csapat Önnel közösen áttekinti a vizsgálat különböző szempontjait, beleértve a szükséges teszteket és eljárásokat. Ha úgy dönt, részt vesz, kapni fog egy tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozatnak nevezett dokumentumot, ami írásos formában bemutatja a vizsgálat célját, a teszteket, az eljárásokat, a vizsgálat előnyeit és kockázatait, valamint az óvintézkedéseket. Lehetősége lesz kérdéseket feltenni és eldönteni, megfelelő-e az Ön számára a részvétel.
Ha kérdései vannak, kérjük, keressen fel egy, az Ön közelében található vizsgálóhelyet. Egy vizsgálati ápoló vagy koordinátor további információkat tud nyújtani Önnek, és választ tud adni kérdéseire.
A placebo egy hatással nem bíró anyag, ami úgy néz ki, mint a vizsgálati gyógyszer, de nem tartalmaz aktív vizsgálati gyógyszert. Az ehhez hasonló vizsgálatokban placebo alkalmazásával lehetővé válik a kutatók számára, hogy összehasonlítsák egy olyan csoport eredményeit, akik a vizsgálati gyógyszert kapták, egy másik csoport eredményeivel, akik nem kapták a vizsgálati gyógyszert, de minden más szempontból ugyanazokat a lépéseket követték, és ugyanolyan szintű ellátásban részesültek.
A vizsgálati csapat tiszteletben tartja és védi az Ön adatainak bizalmasságát, és adatait nem fogják megosztani, kivéve a törvény által előírtak szerint, és személyes adatait olyan kódokkal ellátva fogják tárolni, amelyek nem azonosítják Önt. A tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat további információkat nyújt majd arról, hogyan őrzik meg adatai bizalmasságát.
A klinikai vizsgálatban való részvétele teljes mértékben önkéntes, és bármikor kiléphet a vizsgálatból. Ha úgy dönt, idő előtt kilép a vizsgálatból, arra fogják kérni, hogy értesítse a vizsgálati csapatot, mielőtt megteszi ezt. Meg fogják kérni, hogy legalább egy alkalommal térjen vissza a klinikára egy utolsó vizit elvégzéséhez, és vigye vissza a fel nem használt vizsgálati gyógyszert. A vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 3–5 éven keresztül a vizsgálati csapat az Ön engedélyével időnként felveheti Önnel a kapcsolatot.
A részvételért nem kell fizetnie. A klinikai vizsgálathoz kapcsolódó összes tesztet és eljárást, valamint a vizsgálati gyógyszert ingyenesen biztosítják Önnek.
Ön nem kap fizetséget a vizsgálatban való részvétel fejében. A vizsgálati csapat tájékoztatást tud adni Önnek a vizsgálati vizitekre való eljutásával kapcsolatban keletkező költségei megtérítéséről, ha Ön jogosult erre.
Orvosának nem kell engedélyt adnia Önnek arra, hogy részt vegyen a vizsgálatban. Mielőtt azonban elkezdi a vizsgálatot, Ön vagy a vizsgálóorvos, az Ön engedélyével, felveheti a kapcsolatot az Ön kezelőorvosával, hogy megbeszéljék a vizsgálatban való részvételét, kérdéseket tegyenek fel az Ön kórtörténetével kapcsolatban, és naprakészen tartsák orvosát az Ön eredményeivel kapcsolatban.
A klinikai vizsgálatok, más néven kutatási vizsgálatok olyan tudományos vizsgálatok, melyek egy vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát értékelik. Egy klinikai vizsgálat igazolhatja, hogy a vizsgálati gyógyszer jobb, vagy legalább olyan jó, vagy rosszabb, mint a szokásos kezelés vagy a hatással nem bíró placebo (ami úgy néz ki, mint a vizsgálati gyógyszer, de nem tartalmaz hatóanyagot). A vizsgálat lefolytatásáért képzett orvosok, ápolók és egyéb egészségügyi szakemberek felelősek.
A vizsgálati gyógyszereket csak klinikai vizsgálatok végzésével lehet értékelni, és ha biztonságosnak és hatásosnak bizonyulnak, egy adott alkalmazási módra lehet engedélyezni.
Ezt az engedélyt a különböző országokban különféle hatósági testületek adják meg, alapos áttekintést követően. A jelenleg kapható vényköteles gyógyszerekről először klinikai vizsgálatok során bebizonyították, hogy biztonságosak és hatékonyak.
Kizárólag a klinikai vizsgálat összes előírt alkalmassági kritériumnak megfelelő személyek vehetnek részt. Az Ön által választott klinika vizsgálócsapata át fogja tekinteni az Ön kórtörténetét és jelenlegi egészségügyi állapotát az alkalmassági kritériumok fényében. Ők fogják meghatározni, hogy Ön alkalmas-e a vizsgálatban való részvételre. Emellett arra is megkérhetik, hogy adjon meg adatokat orvosi feljegyzéseiből, melyek segítik a vizsgálati csapatnak meghatározni, alkalmas lehet-e Ön a részvételre vagy sem.
A vizsgálati gyógyszer olyan gyógyszer, ami jelenleg tesztelés alatt áll, és még nem engedélyezték a szabályozó vagy egészségügyi hatóságok, hogy receptre fel lehessen írni.
1. Platzbecker U, Fenaux P, Adès L, et al. Proposals for revised IWG 2018 hematological response criteria in patients with MDS included in clinical trials. Blood. 2019;133(10):1020-1030. doi:10.1182/blood-2018-06-857102
©2025 Keros Therapeutics Minden jog fenntartva.
