Una sperimentazione clinica per
persone affette da MDS e anemia
è in fase di arruolamento.
Lo studio RENEW sta valutando un farmaco in studio per verificare se può ridurre in modo sicuro ed efficace la necessità di trasfusioni di sangue dovute ad anemia correlata a neoplasie/sindromi mielodisplastiche (MDS).
Questa sperimentazione prevede almeno 20 visite, alcune delle quali possono essere svolte presso la propria abitazione.
Durante la sperimentazione, Lei avrà 2 possibilità su 3 (67%) di ricevere il farmaco con il principio attivo in studio e 1 possibilità su 3 (33%) di ricevere un placebo. Un placebo è una sostanza inattiva che ha lo stesso aspetto del farmaco in studio, ma non contiene alcun principio attivo del farmaco.
Il farmaco in studio dovrebbe bloccare una proteina nel sangue che interferisce con la capacità dell’organismo di produrre globuli rossi. Verrà somministrato mediante iniezione sottocutanea (sotto la pelle) circa ogni 4 settimane presso il centro dello studio.
*Lei potrebbe non essere idoneo/a a partecipare se ha ricevuto determinati trattamenti per la MDS. Il team dello studio discuterà con Lei ulteriori criteri.
Se è idoneo/a e decide di partecipare, riceverà:
La Sua sicurezza durante la partecipazione allo studio RENEW è la nostra massima priorità. In caso di domande o dubbi in qualsiasi momento della sperimentazione, un membro del team dello studio è a Sua disposizione per discuterne.
La partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica è volontaria e Lei è libero/a di ritirarsi in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo. La Sua privacy sarà mantenuta per tutta la durata della sperimentazione.
Le neoplasie/sindromi mielodisplastiche (MDS) sono tipi di tumori del sangue. L’anemia correlata alla MDS si presenta quando il midollo osseo delle persone affette dalla MDS non è in grado di produrre abbastanza globuli rossi sani. Le persone con MDS spesso sono affette da anemia, o basso numero di globuli rossi, e richiedono trasfusioni di sangue che contribuiscono ad alleviare i loro sintomi. Questi sintomi possono includere:
Chiamare il numero riportato nei risultati della posizione per avere conferma del centro dello studio più vicino. Per ulteriori informazioni, rivolgersi a un membro del centro dello studio. Le informazioni fornite verranno mantenute riservate.
Verrà fornito supporto per spostamenti e rimborsi.
Questa sezione La aiuterà a rispondere ad alcune domande importanti sulla partecipazione a questo studio.
Lo studio RENEW sta valutando un farmaco in studio per verificare se può ridurre in modo sicuro ed efficace la necessità di trasfusioni di sangue dovute ad anemia correlata a neoplasie/sindromi mielodisplastiche (MDS).
Il farmaco in studio dovrebbe bloccare una proteina nel sangue che interferisce con la capacità dell’organismo di produrre globuli rossi.
Prima di accettare di partecipare, il team dello studio esaminerà con Lei tutti gli aspetti della sperimentazione, compresi i test e le procedure richiesti. Se decide di partecipare, riceverà un documento denominato modulo di consenso informato che fornisce, per iscritto, lo scopo della sperimentazione, gli esami, le procedure, i vantaggi, i rischi e le precauzioni. Lei avrà la possibilità di porre domande e decidere se partecipare rappresenta la scelta giusta.
In caso di domande, contatti il centro dello studio più vicino a Lei. Un’infermiera o un coordinatore di ricerca può fornire ulteriori informazioni e rispondere alle Sue domande.
Un placebo è una sostanza inattiva che ha lo stesso aspetto del farmaco in studio, ma non contiene alcun principio attivo del farmaco. L’uso di un placebo in una sperimentazione come questa è necessario per consentire ai ricercatori di confrontare i risultati in un gruppo che ha assunto il farmaco in studio con quelli di un gruppo che non ha assunto il farmaco in studio, ma ha comunque seguito gli stessi passaggi e ha ricevuto lo stesso livello di cura.
I team dello studio rispettano e proteggono la Sua privacy e non condivideranno le Sue informazioni se non per quanto richiesto dalla legge e conserveranno le Sue informazioni personali con codici che impediranno di identificarLa. Il modulo di consenso informato fornirà ulteriori informazioni su come verrà mantenuta la Sua privacy.
La partecipazione a una sperimentazione clinica è interamente volontaria e Lei può ritirarsi in qualsiasi momento. Se decide in tal senso, Le verrà chiesto di informare il team dello studio prima di ritirarsi. Le verrà chiesto di tornare presso la clinica almeno una volta per completare una visita finale e restituire eventuali farmaci in studio non utilizzati. Con il Suo permesso, il team dello studio può contattarLa periodicamente per un periodo di 3-5 anni dopo l’ultima dose del trattamento dello studio.
La partecipazione allo studio non comporterà alcun costo. Tutti i test e le procedure e il farmaco in studio relativo alla sperimentazione clinica sono forniti gratuitamente.
Non riceverà alcun compenso se partecipa alla sperimentazione. Il team dello studio può fornirLe informazioni in merito al rimborso delle spese sostenute per partecipare alle visite dello studio, se è idoneo/a a riceverlo.
Il medico non deve darLe il permesso di partecipare. Tuttavia, Lei o il medico dello studio, con il Suo permesso, può contattare il Suo medico personale per discutere della Sua partecipazione prima di iniziare, richiedere informazioni sulla Sua anamnesi medica e aggiornare il medico sui Suoi progressi.
Una sperimentazione clinica, nota anche come studio di ricerca, è uno studio scientifico che valuta la sicurezza e l’efficacia di un farmaco in studio. Una sperimentazione clinica può dimostrare che il farmaco in studio sia migliore, equivalente o peggiore del trattamento standard o del placebo inattivo (ha l’aspetto del farmaco in studio ma non contiene alcun principio attivo). Medici qualificati, infermieri e altri professionisti sanitari sono responsabili della conduzione della sperimentazione.
È solo attraverso il completamento delle sperimentazioni cliniche che i farmaci in studio possono essere valutati e, se si dimostrano sicuri ed efficaci, approvati per un particolare uso. Dopo un esame approfondito, i diversi organismi normativi dei vari Paesi forniranno questa approvazione. I farmaci da prescrizione attualmente in uso si sono dimostrati sicuri ed efficaci durante le sperimentazioni cliniche.
Possono partecipare solo i partecipanti che soddisfano tutti i criteri di idoneità richiesti per una sperimentazione clinica. L’équipe dello studio presso la clinica che si seleziona esaminerà la Sua anamnesi medica e lo stato medico attuale rispetto ai criteri di idoneità. Successivamente determinerà se Lei è idoneo/a a partecipare alla sperimentazione. È possibile che Le venga richiesto di fornire informazioni contenute nelle Sue cartelle cliniche per aiutare il team dello studio a determinare se Lei può essere idoneo/a o meno.
Un farmaco in studio è un farmaco che è attualmente in fase di test e non è stato approvato dalle autorità di regolamentazione o sanitarie per l’uso dietro prescrizione medica.
1. Platzbecker U, Fenaux P, Adès L, et al. Proposals for revised IWG 2018 hematological response criteria in patients with MDS included in clinical trials. Blood. 2019;133(10):1020-1030. doi:10.1182/blood-2018-06-857102
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