V současnosti probíhá nábor do klinického hodnocení pro osoby s MDS a anémií.
Studie RENEW zkoumá hodnocený léčivý přípravek pro účely posouzení, zda může bezpečně a účinně snižovat potřebu krevních transfúzí kvůli anémii související s myelodysplastickými neoplaziemi/syndromy (MDS).
V rámci tohoto klinického hodnocení proběhne minimálně 20 návštěv, přičemž některé lze provést z domova.
Během klinického hodnocení budete mít šanci 2 ku 3 (67 %), že budete dostávat hodnocený léčivý přípravek a 1 ku 3 (33 %), že budete dostávat placebo. Placebo je neúčinná látka, který vypadá jako hodnocený léčivý přípravek, ale neobsahuje žádnou účinnou látku.
Očekává se, že hodnocený léčivý přípravek bude blokovat protein v krvi, který narušuje schopnost vašeho těla vytvářet červené krvinky. Bude podáván subkutánní (podkožní) injekcí přibližně každé 4 týdny ve studijním centru.
*Může se stát, že nebudete pro účast vhodní, pokud jste na MDS dostávali určitou léčbu. Studijní tým s vámi probere další kritéria.
Pokud splňujete kritéria pro zařazení a rozhodnete se zúčastnit, získáte:
Vaše bezpečnost při účasti ve studii RENEW je naší nejvyšší prioritou. Pokud máte otázky nebo pochybnosti kdykoliv v průběhu klinického hodnocení, je vám k dispozici člen týmu, který vám je zodpoví.
Vaše účast v jakémkoli klinickém hodnocení je dobrovolná a můžete ji kdykoliv z jakéhokoli důvodu ukončit. Vaše bezpečnost při účasti ve studii RENEW je naší nejvyšší prioritou.
Myelodysplastické neoplazie/syndromy (MDS) jsou typy rakoviny krve. Anémie související s MDS je způsobena, když kostní dřeň postižená MDS není schopna vytvářet dostatek zdravých červených krvinek. Lidé s MDS často trpí anémií nebo nízkým počtem červených krvinek a potřebují krevní transfúze, které jim pomáhají zmírňovat příznaky. Tyto příznaky mohou zahrnovat:
Většina osob s MDS trpí určitým stupněm anémie a přibližně polovina pacientů s MDS potřebuje pravidelné krevní transfúze.1 I když existují možnosti léčby MDS, nefungují u každého a ne všichni lidé jsou vhodní k tomu, aby mohli léčbu dostávat.
Zavolejte na číslo uvedené ve výsledcích pro hledání lokalit a ověřte si nejbližší studijní centrum. Bližší informace získáte od personálu ve studijním centru. Informace, které poskytnete, budou uchovány jako důvěrné.
Bude poskytnuta podpora na cestování a náhradu výdajů.
Tato část vám pomůže odpovědět na některé důležité otázky, které byste mohli mít v souvislosti se svou účastí v této studii.
Studie RENEW zkoumá hodnocený léčivý přípravek pro účely posouzení, zda může bezpečně a účinně snižovat potřebu krevních transfúzí kvůli anémii související s myelodysplastickými neoplaziemi/syndromy (MDS).
Očekává se, že hodnocený léčivý přípravek bude blokovat protein v krvi, který narušuje schopnost vašeho těla vytvářet červené krvinky.
Než vyjádříte souhlas s účastí, studijní tým s vámi probere všechny aspekty klinického hodnocení, včetně požadovaných testů a procedur. Pokud se rozhodnete pro účast, obdržíte dokument s názvem Informace pro účastníka a souhlas s účastí v klinickém hodnocení obsahující písemné informace o účelu hodnocení, testech, procedurách, přínosech, rizicích a bezpečnostních opatřeních. Budete mít příležitost klást otázky a rozhodnout se, zda je pro vás vhodné se zúčastnit.
Máte-li otázky, obraťte se na studijní centrum ve vašem okolí. Sestra nebo koordinátor klinického hodnocení mohou poskytnout více informací a odpovědět na vaše otázky.
Placebo je neúčinná látka, který vypadá jako hodnocený léčivý přípravek, ale neobsahuje žádnou účinnou látku. Použití placeba ve studii, jako je tato, je potřeba, aby vědci mohli porovnat výsledky ve skupině, která dostává hodnocený léčivý přípravek, s výsledky ve skupině, která hodnocený léčivý přípravek nedostává, ale jinak absolvuje stejné kroky a dostává stejnou úroveň péče.
Studijní týmy respektují a chrání Vaše soukromí, nebudou sdílet informace o vás s výjimkou případů vyžadovaných zákonem a budou uchovávat vaše osobní údaje zakódované, aby neumožili vaši identifikaci. Více informací o tom, jak budou vaše osobní údaje chráněny, naleznete ve formuláři informovaného souhlasu.
Vaše účast v klinickém hodnocení je zcela dobrovolná a můžete ji kdykoli ukončit. Pokud se rozhodnete odstoupit předčasně, budete požádáni, abyste to předtím oznámili studijnímu týmu. Budete požádáni, abyste se alespoň jednou vrátili na kliniku a absolvovali závěrečnou návštěvu. S vaším svolením vás může studijní tým pravidelně kontaktovat po dobu 3 až 5 let po podání poslední dávky hodnoceného léčivého přípravku.
Účast je bezplatná. Všechny testy a procedury a hodnocený léčivý přípravek související s klinickým hodnocením jsou poskytovány bezplatně.
Za vaši účast ve studii nedostanete zaplaceno. Studijní tým vás bude informovat o proplácení výdajů vzniklých v souvislosti s návštěvami, pokud jste vhodní pro zařazení.
Váš lékař vám nemusí dát svolení k účasti. Nicméně můžete vy nebo studijní lékař s vaším souhlasem kontaktovat vašeho ošetřujícího lékaře a prodiskutovat s ním vaši účast před zahájením, zeptat se na vaši zdravotní anamnézu a průběžně informovat vašeho lékaře o vývoji.
Klinické hodnocení může ukázat, že hodnocený léčivý přípravek je lepší, stejně dobrý nebo horší než standardní léčba nebo neúčinné placebo (vypadá jako hodnocený léčivý přípravek, ale neobsahuje žádnou účinnou látku). Za provedení klinického hodnocení jsou odpovědní kvalifikovaní lékaři, sestry a další zdravotnický personál.
Pouze na základě dokončených klinických hodnocení mohou být hodnocené léčivé přípravky posouzeny a schváleny pro konkrétní použití, je-li prokázána jejich bezpečnost a účinnost. Různé regulační orgány v různých zemích udělí takové schválení po pečlivém přezkoumání. U léků na předpis používaných v současné době byla nejprve doložena bezpečnost a účinnost během klinických hodnocení.
Mohou se zapojit pouze účastníci, kteří splňují všechna požadovaná kritéria pro zařazení do klinického hodnocení. Studijní tým na klinice, kterou vyberete, přezkoumá vaši zdravotní anamnézu a aktuální zdravotní stav podle kritérií pro zařazení. Poté stanoví vaši vhodnost k účasti v klinickém hodnocení. Můžete být také požádáni o poskytnutí informací z vašich lékařských záznamů, aby mohl studijní tým lépe rozhodnout o vaší vhodnosti.
Hodnocený léčivý přípravek je lék, který se právě testuje a nebyl schválen regulačními nebo zdravotnickými orgány k užívání na předpis.
1. Platzbecker U, Fenaux P, Adès L, et al. Proposals for revised IWG 2018 hematological response criteria in patients with MDS included in clinical trials. Blood. 2019;133(10):1020-1030. doi:10.1182/blood-2018-06-857102
